215 / 350
214
Εκδόσεις ΜΠΑΧΑΡΑΚΗ – Βιολογία Θετικών Σπουδών
·
Τα γενετικά τροποποιημένα λεμφοκύτταρα εισάγονται με ενδοφλέβια
ένεση στο παιδί και παράγουν το ένζυμο ADA.
Βέβαια τα τροποποιημένα λεμφοκύτταρα δε ζουν για πάντα μέσα στον
οργανισμό -δηλαδή η θεραπεία δεν είναι μόνιμη και χρειάζεται συνεχής
έγχυση τέτοιων κυττάρων. Όμως, όπως στην περίπτωση των διαβητικών, τα
άτομα μπορούν να ζουν φυσιολογικά, κάνοντας σε κανονικά χρονικά
διαστήματα αυτή τη θεραπεία. Ο τύπος αυτός της γονιδιακής θεραπείας
ονομάζεται
ex vivo
, γιατί τα κύτταρα τροποποιούνται έξω από τον οργανισμό
και εισάγονται πάλι σ' αυτόν.
Οι ασθενείς πάσχουν από χρόνιες μολύνσεις, έχουν προδιάθεση για ανάπτυξη
καρκίνου σε πολύ μικρή ηλικία και πολλοί πεθαίνουν ύστερα από λίγους μήνες
ζωής. Είναι γνωστή η περίπτωση ενός παιδιού που έζησε εννέα χρόνια σε έναν
πλαστικό θάλαμο, για να εμποδιστεί η επαφή του με ιούς, επειδή το
ανοσοποιητικό του σύστημα δεν μπορούσε να τους καταπολεμήσει.
3.
Έως πρόσφατα η πιθανότητα επιτυχούς γονιδιακής θεραπείας ανήκε στη
σφαίρα της επιστημονικής φαντασίας. Με τον προσδιορισμό γονιδίων που
είναι υπεύθυνα για γενετικές ασθένειες και την εύρεση της αλληλουχίας τους
δημιουργούνται νέες προοπτικές για τη γονιδιακή θεραπεία πολλών
ασθενειών. Είναι βασικό να τονιστεί ότι παρόλο που η γονιδιακή θεραπεία
παρουσιάζεται ως πανάκεια στην Ιατρική, η εφαρμογή της, τουλάχιστον στο
άμεσο μέλλον, θα είναι περιορισμένη επειδή δεν έχουν ακόμη ξεπεραστεί
προβλήματα όπως αυτά που αφορούν τη χρήση των φορέων. Στις
περισσότερες περιπτώσεις ως φορείς χρησιμοποιούνται ιοί οι οποίοι αν και
καθίστανται αβλαβείς, έχουν μικρή πιθανότητα να προκαλέσουν παρενέργειες
και σε ορισμένες περιπτώσεις καρκίνο. Έτσι λοιπόν η ανάπτυξη πιο
κατάλληλων φορέων είναι ο επόμενος στόχος για τη βελτίωση των μεθόδων
της γονιδιακής θεραπείας.
Δίνονται τρία κωδικόνια ενός τμήματος γονιδίου από ένα μόριο DNA
ευκαρυωτικού κυττάρου που κωδικοποιούν τη σύνθεση ενός πεπτιδικού
τμήματος μιας πρωτεΐνης, και η διεύθυνση της μεταγραφής.
ΘΕΜΑ 4
Ο
ΕΠΑΝΑΛΗΠΤΙΚΕΣ ΕΞΕΤΑΣΕΙΣ 2005